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首对基因编辑婴儿诞生谁正剪开中国医学

2019-01-11 16:44:12

2018年11月26日,全球医疗学术界遭遇了一次“地震”。人民刊发报道称,一对名为露露和娜娜的基因婴儿在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这两位世界首例免疫艾滋病的基因婴儿,出自南方科技大学副教授贺建奎的团队之手。

让行业对其真实性信服的“证据”来源一份落款时间为2017年3月7日的“深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书”,贺建奎在其中写明申请名为“CCR5基因”的项目。贺建奎当下表示不接受采访,将会在几天后统一回应。

一对被改变命运的双胞胎这对双胞胎的基因是如何“被”的?据贺建奎介绍,团队采用被业界称为“基因手术刀”的“CRISPR/Cas9”基因技术,在受精卵时期,把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。

CCR5是CCR5基因编码的一种蛋白质,定位于白细胞表面,作为去化因子的受体而与免疫系统相关。在T细胞与特定组织和靶器官结合过程中发挥作用,具有调控T细胞核单核细胞或巨噬细胞系的迁移、增殖与免疫的功能。

在北欧人群里,有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人,能天然免疫HIV病毒,病毒无法入侵人体细胞。这样一来,贺建奎团队此次项目的作用原理就很容易理解了:用CRISPR技术使原本正常的基因发生变异,从而破坏CCR5基因,使被试验者拥有对艾滋病病毒的感染具有高度免疫力。

尽管露露和娜娜顺利诞生,但贺建奎团队受到了非常大安全性和伦理性质疑。一方面,基因反映的一种社会趋势,这可能意味着将来人类可以为基因剪刀“造人”开绿灯;另一方面,有行业人表示,这不是一种简单的体细胞,而是可以随着生殖细胞,遗传到后代,进而对种系进化造成影响的不可逆的。

除此之外,行业对于项目仍有很多质疑:项目的实际开展场所为何会在一家并非人类辅助生殖技术准入单位的莆田系医院?有怎样的证据标明确实这两个孩子没有遭受CRISPR的脱靶效应?露露和娜娜的其他生理功能,是否会出现变化?

基因有多神奇?回归事件本身,有必要解释的是,“基因”究竟是一种什么样的“神奇”技术?

简单来说,就是通过一种特殊编程的酶,对生物的DNA序列进行修剪、切断、替换或添加,从而达到调整人类基因以消除疾病,创造生命力更加顽强的植物,并且消灭病原体的效果。

基因编年史从30年前开始,次基因是在酵母细胞实验中完成。大约2400种基因治疗已被批准进入临床试验,几乎所有这些试验都涉及增加基因,少数涉及抑制基因功能,如RNAi(RNA干扰),ZFNs和TALEN,但几乎没有涉及的基因。2012年,Jennifer Doudna以及美籍华人科学家张峰发明了CRISPR/CAS9基因技术。

从世界范围来看,美国的基因技术走在前列。据贝壳社统计的17家从事基因的公司,其中有13家位于美国,6家已经上市,而不少报道称,中国在该项技术的发展已美国。

2014年,南京大学的研究人员宣布成功创造出定向突变的基因工程猴,这是有记录以来首次在非人类灵长目动物身上成功使用此项技术;2016年8月,四川大学华西医院肿瘤学家卢铀率领的一个中国科学家团队将开展全球首例对人体使用革命性基因技术CRISPR的试验,开始在肺癌患者身上测试经过CRISPR技术的细胞。当然,更加具有划时代意义的还有今天贺建奎团队的这则。

相对于基因检测,基因是一个真正形成“干预”的举动,而不仅仅是“了解”。但同样作为医疗的分支,基因连产业链都不太完整,行业集中关注的是技术的突破和迭代。目前,基因技术已经发展至第三代,但很难说如今的任何一种基因技术已完全成熟。

“剪”开中国医学市场从基因治疗行业来看,不得不提的是基因同在这一细分赛道的“好兄弟”转基因——这个已经在中国乃至世界范围内使用成熟的技术,在很长一段时间内在基因治疗的舞台上“独舞”。今日公布的首例免疫艾滋病的基因婴儿诞生,意味着中国在基因技术用于疾病预防领域实现历史性突破,也真正登上了基因治疗的舞台。

有意思的是,在今日被刷屏朋友圈的这位科学家贺建奎,正是瀚海基因的董事长、创始人,他持有瀚海基因27.42%股份。瀚海基因是一家研发基因检测设备及试剂的科技公司,在2017年曾对外宣布研究出世界上为的基因测序仪。诸多报道中,不少都将其对标“基因界腾讯”华大基因。

经亿欧大健康统计,国内有10家从事基因的企业。其中,有4家属于上市公司,但仅有3家是主营业务为从事“基因”的企业,可见由于技术发展阻碍和伦理因素,我国的基因还未“遍地开花”,但从多个上市“跨界选手”的举动来看,这似乎的确是一座金矿。

贺建奎的“开局一战”让国内基因企业看见了一丝曙光,也加速了国内基因的落地。从今年基因技术发展来看,基因不仅仅在单基因遗传病治疗、艾滋病、肿瘤等重疾领域取得进展,在美国、韩国等地已有研究表明,CRISPR基因技术已经可以推动遗传性视膜病、青光眼等眼科疾病的治疗。

毋庸置疑,对于基因来说谈“商业化”还为时尚早,在政策和监管、基因的伦理性未明确时,基因在中国的发展还不能开跑。除此之外,亿欧大健康认为,基因要进阶发展还有三个要点亟待明晰。

首先,就目前来看,基因可行的落地场景可能是农业和动物领域。人体与农业不同,当下的CRISPR基因技术不可避免的存在“脱靶”风险,如一种农作物错误地了不该的地方,大可以放弃上市,但基因是无法逆转的过程,人体难以承担这种风险。

其次,上文提到,基因这一细分尚未形成完整产业链,因此也难以探寻商业化模式。从短期乃至中期来看,这对于参与企业是较大的考验。美国基因公司Agenovir的CEO Dirk Thye博士坦言,目前“供应商数量相对较少,GMP制造经验较少,大规模制造经验有限,临床试验成功案例不足,都是这个领域的挑战”。

,基因仍然需要“摆正”自己在医疗产业中的位置,并且做好足够的“心理准备”。一项新兴技术的出现,必然经历触发期-膨胀期-幻灭期-复苏期-成熟期的考验和演变。其是否会对现有医疗产业造成冲击、其发展是否牵扯现有医疗体制相关利益,这是短期聚焦于技术发展较难快速调和的问题。

但不论如何,中国医学市场已经被“剪开”,人类和自然界也满怀期待它给我们带来的下一次惊喜。

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